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FDA批准新孤儿药用于治疗罕见常染色体遗传疫病

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治疗遗传性乳清酸尿症,这是一种非常罕见的,全球仅有约20例报道的遗传性代谢疾病。

遗传性乳清酸尿症是一种隐形遗传疾病,是由于一种酶的缺陷或缺失导致病人体内无法合成鸟苷——一个核糖核酸的必要组成部分。该疾病的症状包括异常血相(贫血、白细胞减少、中性粒细胞减少)、由在尿道形成乳清酸晶体导致的尿道梗阻、生长不良和发育延缓。

“今天(FDA)的批准和授予儿科罕见病的优先审批批条突出了美国食品和药物管理局对罕见病患者的承诺,”美国食品和药物管理局审评中心药物评审(III)办公室副主任Amy G. Egan博士讲到,“在Xuriden被批准之前,这个罕见病的病人没有可选择的已批准的治疗方法”。

美国食品和药物管理局授予Xuriden孤儿药资格。孤儿药资格认定项目提供包括临床试验的税收抵免、使用费减免和市场独占资格的优惠政策,以促进罕见病药物的开发。在这以前Xuriden被授予优先审评资格--优先审评是给治疗严重疾病或可能导致医疗重大突破状况的药物提供快速审评通道。Xuriden的制造商被授予罕见儿童病的快速审评批条,此批条用来鼓励开发预防和治疗罕见儿童疾病的化学和生物药。

Xuriden是一种口服药,用来替代鸟苷。被批准的Xuriden口服颗粒可以和食物,牛奶或婴儿奶粉混服,每天只需服药一次。

通过一项单臂6周,开放标签,并延伸观察至6个月的临床试验对Xuriden的安全性和疗效进行了评估。该试验的受试者包括四个遗传性乳清酸尿症患者(年纪3-19岁)。临床试验过程中对病人预设的血液参数的变化进行了评估,在分别服药Xuriden6周和6个月后,所有四例患者的血液参数稳定。已发表文献中,鸟苷替代疗法病例的数据进一步支持了其安全性和疗效。

在接受Xuriden治疗长达9个月的患者中没有发现副作用。

Xuriden由位于马里兰州盖瑟斯堡的Wellstat Therapeutics Corporation公司上市销售。



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